Essais cliniques : deux bras valent mieux qu'un
Dans un commentaire adressé à l'EMA, l'IQWiG (Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen) souligne que les études à un seul bras peuvent être suffisantes pour l'approbation d'un médicament dans des cas exceptionnels, mais pas pour l'ETS (évaluation des technologies de la santé). Selon ce dernier, elles entravent l'amélioration des soins de santé au lieu de l'accélérer.
L'Institut allemand pour la qualité et l'efficacité des soins de santé (IQWiG) a ainsi réagi de manière critique à un document de réflexion de l'Agence européenne des médicaments (EMA) sur l'approbation de nouveaux médicaments sur la base d'études à un seul bras. L'EMA souligne à juste titre que les études sans bras de contrôle sont sujettes à des biais et qu'en général, il n'est guère possible d'en estimer les effets causaux. Cependant, elle ne fournit pas de critères clairs pour limiter l'approbation des médicaments basée sur de telles études à des cas exceptionnels extrêmement rares.
La FDA montre comment procéder
Il n'y a pas non plus de recommandation sur les contrôles externes - contrairement aux orientations publiées en février par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.
M. Beate Wieseler, responsable du département d'évaluation des médicaments de l'IQWiG, note que « La FDA indique clairement que la probabilité de démontrer l'efficacité d'un médicament avec un contrôle externe est faible, et recommande fortement une conception d'étude avec un contrôle interne, et ce, également pour les maladies rares. En outre, la FDA désigne des situations spécifiques dans lesquelles les études avec contrôle externe ne sont généralement pas adaptées, par exemple lorsque l'histoire naturelle de la maladie n'est pas bien connue ou que l'évolution de la maladie est variable. L'EMA devrait donc inclure ces points dans son document de réflexion ».
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L'approbation accélérée n'est pas une fin en soi
La situation est bien connue : dans de rares cas, les études à un seul bras peuvent démontrer l'innocuité et l'efficacité d'un nouveau médicament suffisamment bien pour obtenir l'approbation réglementaire. Mais lorsqu'il s'agit de son utilisation effective dans un système de soins de santé, le médicament doit être comparé aux options thérapeutiques existantes - et cela doit se faire le plus rapidement possible.
M. Beate Wieseler explique qu’en réfléchissant publiquement aux possibilités et aux limites des études à un seul bras pour l'approbation, sans décrire les conséquences de leurs inconvénients, l'EMA rend un mauvais service à la fois aux entreprises pharmaceutiques et aux patients. Le développement de médicaments est efficace lorsque les nouveaux médicaments peuvent être utilisés immédiatement et de manière appropriée dans les soins de santé. Pour y parvenir, il convient de mener dès le départ des études qui se prêtent à la fois à l'approbation et à l'intégration dans le paysage des soins de santé par le biais de l'évaluation des technologies de la santé (ETS). Il ne s'agit pas d'accélérer l'accès au marché pour les nouveaux médicaments en soi, mais d'accélérer leur introduction fondée sur des données probantes dans le système de soins de santé - au bénéfice des patients.
Le 9 octobre 2023. Sources : Communiqué de presse en anglais via Eurekalert.org. Crédits photos: Adobe Stock, Pixabay ou Pharmanetis Sàrl (Creapharma.ch).
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